Terapia génica para Beta-talasemia

A la terapia génica LentiGlobin ™ de Bluebird bio se le concedió una evaluación acelerada por parte de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de la βtalasemia dependiente de la transfusión


CAMBRIDGE, Massachusetts – (BUSINESS WIRE) – bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) anunció hoy que su terapia con genes LentiGlobin ™ en investigación para el tratamiento de pacientes adolescentes y adultos con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) y el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó una evaluación acelerada al genotipo no β0 / β0 para su próxima solicitud de autorización de comercialización (MAA). LentiGlobin es una posible terapia genética de una sola vez que puede abordar la causa genética subyacente de la TDT.

“La β-talasemia dependiente de la transfusión es una enfermedad genética grave que requiere una vida de transfusiones de sangre crónicas para la supervivencia, y aunque estas transfusiones son vitales, también están asociadas con complicaciones médicas graves como insuficiencia orgánica por sobrecarga de hierro”, dijo David Davidson, MD, director médico, bluebird bio. “Recibir una evaluación acelerada para LentiGlobin ayuda a respaldar nuestro objetivo de brindar la primera terapia génica a pacientes con TDT. Esperamos con interés trabajar en colaboración con las autoridades reguladoras en esta opción de tratamiento potencialmente transformadora.”

Bluebird bio tiene la intención de presentar un MAA para LentiGlobin en TDT con la EMA en 2018. Las evaluaciones aceleradas pueden reducir el tiempo de revisión activa de un MAA de 210 días a 150 días una vez que haya sido validado por la EMA. Se otorga una evaluación acelerada a los productos considerados por el CHMP como de gran interés para la salud pública y que representan innovación terapéutica.

La evaluación acelerada de LentiGlobin está respaldada por datos de estudios clínicos, que incluyen el estudio completado Phase 1/2 Northstar (HGB-204), el estudio en curso Phase 1/2 HGB-205 y los datos disponibles de la fase 3 Northstar-2 (HGB-207) estudio y el estudio de seguimiento a largo plazo LTF-303.

La EMA otorgó previamente la elegibilidad de Priority Medicines (PRIME) y la designación de Medicamento Huérfano a LentiGlobin para el tratamiento de TDT. LentiGlobin también forma parte del programa piloto Adaptive Pathways de la EMA, que es parte del esfuerzo de la EMA para mejorar el acceso oportuno de los pacientes a nuevos medicamentos.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) también otorgó el estado de Medicamento huérfano de LentiGlobin y la designación de Terapia de avanzada para el tratamiento de TDT.

Acerca de β-talasemia dependiente de la transfusión

La β-talasemia dependiente de la transfusión (TDT) es un trastorno hereditario de la sangre causado por una mutación en el gen de la β-globina, que causa una producción de glóbulos rojos ineficaz que conduce a una anemia severa. La TDT es la presentación clínica más severa de la β-talasemia e incluye pacientes que reciben transfusiones de sangre cada dos o cuatro semanas.

La atención de apoyo para personas con TDT consiste en un régimen de transfusiones de sangre crónicas para permitir la supervivencia y suprimir los síntomas de la enfermedad, y la terapia de quelación con hierro para controlar la sobrecarga de hierro que resulta de las transfusiones. A pesar de la disponibilidad de cuidados de apoyo, muchas personas con TDT experimentan complicaciones graves y daños en los órganos debido a una enfermedad subyacente y a la sobrecarga de hierro.

Al eliminar o reducir la necesidad de transfusiones de sangre, las complicaciones a largo plazo asociadas con TDT pueden verse reducidas.

El alotrasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es actualmente la única opción disponible con el potencial de corregir la deficiencia genética en la TDT. Las complicaciones del TCMH alogénico incluyen un riesgo de mortalidad relacionada con el tratamiento, falla del injerto, enfermedad de injerto contra huésped (EICH) e infecciones oportunistas, particularmente en pacientes que se someten a TCMH alogénico no compatible.

Programa de desarrollo clínico para LentiGlobin

El programa de desarrollo clínico de bluebird bio para LentiGlobin incluye estudios en curso en todo el mundo con sitios en Australia, Alemania, Grecia, Francia, Italia, Tailandia, el Reino Unido y los Estados Unidos. Para obtener más información, visite: http://www.northstarclinicalstudies.com o clinicaltrials.gov usando el identificador NCT01745120.

Además, Bluebird está llevando a cabo un estudio de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo (LTF-303) para personas que han participado en bluebird estudios clínicos patrocinados por LentiGlobin para β-talasemia dependiente del tratamiento y enfermedad de células falciformes.

26 de julio de 2018

Artículo original https://www.businesswire.com/news/home/20180726005981/en/bluebird-bio%E2%80%99s-LentiGlobin%E2%84%A2-Gene-Therapy-Granted-Accelerated

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Acerca de Adriana Justo

Arquitecta - Fundadora y Presidente de la Fundación Argentina de Talasemia FUNDATAL Cofundadora y Miembro del Comité Directivo de la Alianza Latina Miembro fundador de la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes -FADEPOF- Traductora oficial de la Federación Internacional de Talasemia (TIF)
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