Archivo mensual: octubre 2018

Estado PRIME para la terapia génica de Orchard

5 de octubre de 2018 La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado a la terapia génica experimental de Orchard Therapeutics OTL-300 PRIME la designación como un tratamiento potencial para la forma más grave de beta-talasemia. El movimiento permite a la … Seguir leyendo

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Beta-talasemia: ¿todos los caminos conducen a una cura?

El 31 de agosto de 2018, se anunció en ClinicalTrials.gov un ensayo de fase 1–2 de una terapia de edición del genoma basada en CRISPR-Cas9 para pacientes con beta-talasemia . Este ensayo ha atraído mucha atención, en parte debido al

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Publicado en Anemia del Mediterráneo, Beta-Talasemia, Fundación Argentina de Talasemia, FUNDATAL | Etiquetado , | Deja un comentario