Estado PRIME para la terapia génica de Orchard

egg cells flowing in a blue background

5 de octubre de 2018

La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado a la terapia génica experimental de Orchard Therapeutics OTL-300 PRIME la designación como un tratamiento potencial para la forma más grave de beta-talasemia.
El movimiento permite a la empresa un mayor compromiso con el regulador para optimizar el desarrollo y acelerar las evaluaciones de las aplicaciones.
Para ser aceptado para PRIME, una terapia de investigación debe mostrar una ventaja terapéutica potencial sobre las opciones de tratamiento disponibles o beneficiar a los pacientes sin tratamientos actuales, anotó la firma.

OTL-300, que fue adquirida por Orchard de GlaxoSmithKline en abril de 2018, es una terapia génica lentiviral autóloga en investigación para el tratamiento de la beta-talasemia dependiente de transfusión (TDBT).

TDBT es un raro trastorno sanguíneo hereditario causado por una de las más de 200 mutaciones en el gen de la beta-globina.

La afección se caracteriza por la falta de crecimiento y aumento de peso, infección y anemia potencialmente mortal, que se producen en los primeros dos años de vida.

El único enfoque curativo es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, que está relacionado con una morbilidad y mortalidad significativas relacionadas con el trasplante.

La mayoría de los pacientes con TDBT se someten a transfusiones de sangre crónicas debido a la gravedad de sus síntomas y, como resultado, a menudo desarrollan efectos secundarios como la sobrecarga de hierro, que requiere una terapia adicional de quelación de hierro, dijo Orchard.

La designación PRIME para OTL-300 se basa en datos de programas clínicos preclínicos y tempranos, incluida la recopilación de nueve pacientes en un ensayo clínico en curso de prueba de concepto.

Se observaron reducciones significativas en la frecuencia de transfusión de sangre y los requisitos de volumen en cinco de siete pacientes con al menos un año de seguimiento.

Además, tres de los cuatro pacientes pediátricos estaban libres de transfusiones aproximadamente un mes después del tratamiento, y se registraron reducciones en los requisitos de volumen de transfusión en dos de cada tres pacientes adultos, con un paciente libre de transfusiones durante un período de nueve meses.

Todos los pacientes están vivos, y los datos de seguridad de los nueve pacientes tratados en el ensayo indican que el OTL-300 generalmente fue bien tolerado.

“Nos sentimos alentados por los datos de los primeros ensayos clínicos en pacientes con TDBT, que comenzaron en 2015 con la esperanza de extender el enfoque de la terapia génica con células madre hematopoyéticas que ha tenido tanto éxito en condiciones como la inmunodeficiencia combinada severa con adenosina desaminasa (ADA-SCID). “El síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) y la leucodistrofia metacromática (MLD, por sus siglas en inglés) a otras enfermedades con necesidades médicas insatisfechas, como el TDBT”, dijo Giuliana Ferrari, científica investigadora que dirige el proyecto de terapia génica de talasemia en San Raffaele- Telethon Institute for Gene Therapy.

“La terapia génica con células madre hematopoyéticas podría ofrecer una alternativa prometedora a los estándares actuales de atención para adultos y niños que viven con TDBT”.

por  Selina McKee

Artículo original:
http://www.pharmatimes.com/news/prime_status_for_orchards_gene_therapy_1254627

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Acerca de Adriana Justo

Arquitecta - Fundadora y Presidente de la Fundación Argentina de Talasemia FUNDATAL Cofundadora y Miembro del Comité Directivo de la Alianza Latina Miembro fundador de la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes -FADEPOF- Traductora oficial de la Federación Internacional de Talasemia (TIF)
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2 respuestas a Estado PRIME para la terapia génica de Orchard

  1. andrea m dijo:

    Hola Adriana. Ojalá que pronto tengamos la cura para nuestros hijos. Tanto el otro día como hoy leí tus publicaciones y me dieron ánimo, no nos abandonaron y se sigue investigando. Te mando un abrazo

    ________________________________

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