Nueva terapia potencial para Drepanocitosis (SCD)

Voxelotor puede promover beneficios a largo plazo en adolescentes y  adultos con SCD, según la última muestra de datos clínicos.

 

El voxelotor es el principal candidato terapéutico de Global Blood Therapeutics , puede inducir mejoras rápidas, sólidas y sostenidas en la cantidad de hemoglobina en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes (SCD), según los resultados provisionales de la primera parte de un ensayo de Fase 3.

Los últimos resultados del programa clínico de GBT para voxelotor fueron presentados recientemente en la 60 ª Sociedad Americana de Hematología Reunión Anual y Exposición en San Diego.

Los hallazgos del ensayo de fase 3 HOPE en curso  ( NCT03036813 ) se revelaron en una presentación titulada ” Resultados de la Parte A de la modulación de la afinidad por el oxígeno de la hemoglobina para inhibir la prueba de polimerización de HbS (HOPE) (GBT440-031) a las 24 semanas, un placebo controlado. “Estudio aleatorizado que evalúa Voxelotor (GBT440) en adultos y adolescentes con enfermedad de células falciformes “.

El estudio de dos partes está diseñado para evaluar la efectividad y la seguridad del voxelotor en pacientes con células falciformes de entre 12 y 65 años.

En la parte A, los investigadores compararon los efectos de 900 o 1,500 mg por día de voxelotor o un placebo en 154 pacientes tratados durante 24 semanas. La parte B del ensayo originalmente planeaba inscribir a 250 pacientes que serían aleatorizados para recibir un placebo o una dosis de voxelotor seleccionada de la primera parte.

Los resultados de la primera parte mostraron que el 65% de los pacientes que tomaron la dosis de 1,500 mg y el 33% que tomaron la dosis de 900 mg tuvieron un aumento en los niveles de hemoglobina superiores a 1 g / dL a las 24 semanas, en comparación con solo el 10% de los pacientes que recibieron placebo. . Este efecto positivo se informó tan pronto como las primeras dos semanas y se mantuvo durante las 24 semanas de tratamiento.

La dosis más alta probada aumentó los niveles de hemoglobina de un valor medio inicial de 8.6 g / dL a 10 g / dL a las 24 semanas, lo que es consistente con una mejora clínicamente significativa en la anemia.

La actividad terapéutica de voxelotor no se vio influenciada por otras terapias en curso, demostrada por el hecho de que el 64% de los pacientes inscritos en la Parte A estaban en el uso de fondo de hidroxiurea en todo el ensayo.

Ambas dosis probadas también llevaron a mejoras significativas en los niveles de reticulocitos (glóbulos rojos inmaduros) y bilirrubina, dos biomarcadores de células sanguíneas sanas, lo que demuestra aún más la eficacia del voxelotor en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes .

Los pacientes tratados con voxelotor experimentaron menos crisis vasooclusivas agudas, una complicación dolorosa y potencialmente grave de la SCD, que el grupo de placebo.

“Estos datos de eficacia y seguridad a más largo plazo de más de 150 pacientes inscritos en el Estudio HOPE continúan respaldando el potencial de voxelotor para ser un tratamiento modificador de la enfermedad para la SCD”, dijo Elliott Vichinsky, MD, investigador principal del estudio HOPE. en un comunicado de prensa .

En general, el tratamiento fue seguro y bien tolerado por los pacientes, con perfiles de seguridad similares entre las dos dosis probadas.

GBT también está evaluando actualmente voxelotor en pacientes con células falciformes de 4 a 17 años en el ensayo de Fase 2a HOPE-KIDS 1 ( NCT02850406 ).

Los resultados provisionales de la parte B del ensayo se analizaron en la reunión de San Diego en la presentación ” Eficacia y seguridad de 1500 mg de Voxelotor en un estudio de fase 2a (GBT440-007) en adolescentes con enfermedad de células falciformes “.

En la parte A, los investigadores evaluaron la seguridad y la eficacia de una dosis única de voxelotor de 600 mg en 13 pacientes de 6 a 17 años. La parte B se diseñó para explorar voxelotor en dosis diarias de 900 y 1,500 mg en 36 pacientes de 12 a 17 para 24 semanas.

En la parte C, que actualmente está reclutando participantes, los investigadores evaluarán los efectos de una dosis única de 1,500 mg (o su equivalente en peso) en hasta 50 pacientes de 4 a 17 años de edad hasta 48 semanas.

Los datos recopilados de 11 pacientes tratados con 1,500 mg de voxelotor mostraron un aumento significativo en los niveles de hemoglobina a las 16 semanas. Estos pacientes también mostraron mejoras en los niveles de reticulocitos y bilirrubina.

Seis de estos pacientes lograron un aumento en los niveles de hemoglobina superiores a 1 g / dL a las 16 semanas, con un cambio medio de hemoglobina de 1.1 g / dL sobre los valores iniciales.

El perfil de seguridad y tolerabilidad de voxelotor en este ensayo de fase 2a fue similar al informado durante el ensayo de fase 3 HOPE.

GBT planea presentar los resultados de la parte C del ensayo HOPE-KIDS 1 en una futura reunión médica.

“Estas importantes mejoras en la anemia y la hemólisis tienen el potencial de prevenir el daño orgánico crónico que es la principal causa de muerte en pacientes con SCD en los Estados Unidos”, dijo Vichinsky, quien es el director de hematología / oncología en el Hospital Infantil Benioff de la UCSF. en Oakland, California. “Además de las grandes mejoras en la anemia hemolítica, me alienta mucho ver un perfil de seguridad muy bueno”.

Voxelotor , anteriormente conocido como  GBT440 , está diseñado para ser una terapia oral, una vez al día, para SCD. Su objetivo es aumentar la afinidad de las hemoglobinas por el oxígeno, que, cuando se une, evitará la agregación de hemoglobinas y la consiguiente enfermedad de los glóbulos rojos.

La FDA otorgó la  designación de terapia innovadora de tratamiento  en enero, además de las designaciones de vía rápida, medicamentos huérfanos y enfermedades pediátricas raras otorgadas anteriormente por su potencial como tratamiento de células falciformes. La  Agencia Europea de Medicamentos  también incluyó volexotor en su programa  Priority Medicines (PRIME)  .

Estas designaciones se otorgan a terapias que han demostrado resultados prometedores para tratar enfermedades raras y brindan apoyo para un desarrollo más rápido y una revisión para su aprobación.

GBT planea presentar una nueva solicitud de medicamento (NDA) para voxelotor bajo el programa de aprobación acelerada de la  FDA en 2019.

“Estos datos del estudio HOPE de Fase 3, incluido el aumento clínicamente significativo y estadísticamente significativo de la hemoglobina, han sido un elemento clave en las discusiones con la FDA”, dijo Ted W. Love, MD, presidente y director ejecutivo de GBT. “Para seguir apoyando nuestra presentación de NDA, continuamos generando datos de eficacia y seguridad en 118 pacientes adicionales en el Estudio HOPE”.

Artículo original: https://sicklecellanemianews.com/2018/12/11/potential-sickle-cell-therapy-voxelotor-shows-long-term-benefits-trials/?fbclid=IwAR23uoQhGKfy5WMH2YmE6qKEgCIS7dE9E1kNpFArNHujrHb3om5jhM2qjK8

11 DE DICIEMBRE DE 2018

POR ALICE MELÃO

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Acerca de Adriana Justo

Arquitecta - Fundadora y Presidente de la Fundación Argentina de Talasemia FUNDATAL Cofundadora y Miembro del Comité Directivo de la Alianza Latina Miembro fundador de la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes -FADEPOF- Traductora oficial de la Federación Internacional de Talasemia (TIF)
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Una respuesta a Nueva terapia potencial para Drepanocitosis (SCD)

  1. Maria Marta Alagia dijo:

    Hola, soy Maria Marta, mi hija tiene hemoglobina s beta talasemia, tiene 16 años y toma hidroxiurea desde los 4 años. Quisiera ponerme en contacto con la fundación,Gracias  Enviado desde Yahoo Mail para Android

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